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dmpk最新消息报道_dmpk基因(2024年11月热点汇总)

内容来源：冲顶技术团队所属栏目：热点更新日期：2024-11-29

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10/3，Avidity Biosciences的1型肌强直性营养不良（DM1）候选药物在周四获得FDA批准，解除对抗体寡核苷酸偶联物（AOC）研究的部分临床限制，使其可无任何限制地继续推进研究。这是该生物科技公司在肌肉营养不良领域的最新利好消息。Avidity的杜氏肌营养不良症（DMD）项目delpacibart zotadirsen在8月通过I/II期研究，展示了肌萎缩蛋白产量和恢复的统计学显著增加后，打动了投资者，促使公司通过后续融资筹集了3.451亿美元。在2022年因I/II期MARINA试验中的一例罕见严重不良事件而受到监管限制之前，DM1候选药物delpacibart etedesiran（del-desiran，前称AOC 1001）已在初步数据显示出AOC能够显著减少DMPK基因的表达。 FDA此次决定解除对del-desiran的所有限制。去年，部分限制被放宽，允许Avidity将接受与不良事件相关的4 mg/kg剂量的MARINA开放标签扩展研究（MARINA-OLE）参与者数量翻倍，并招募新患者接受2 mg/kg剂量。除了MARINA-OLE研究，Avidity还在进行del-desiran的III期HARBOR试验。网页链接

如题，最近迷上坝顶打狙，试过很多的枪效果都不尽人意，但直到我遇见了这把.... 楼下细说！没错还是是G3！在前段时间研究M7下位替代品的时候偶然间发现了G3的真正使用方式！先贴个图！

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